Struttura Semplice Patologia molecolare delle Malattie Mitocondriali

La struttura svolge attività di ricerca traslazionale finalizzata alla comprensione delle basi genetiche delle malattie mitocondriali e neurodegenerative e dei meccanismi molecolari e cellulari che collegano i difetti genetici alle diverse sindromi neurologiche, con particolare riguardo al ruolo dei mitocondri nei processi neurodegenerativi. Tale attività, fortemente integrata con l’attività diagnostica e clinica, garantisce che ogni nuova acquisizione, sia genetica che di approcci terapeutici possa essere rapidamente utilizzata in ambito clinico.

Le principali aree di ricerca preclinica sono la generazione e la caratterizzazione di modelli sperimentali, sia in vivo che in vitro, allo scopo di creare delle piattaforme utili per lo sviluppo di terapie sperimentali, sia farmacologiche che di terapia genica. In particolare, un’intensa attività di ricerca viene svolta nella generazione di modelli cellulari innovativi quali cellule indotte pluripotenti (iPSC) e mini-organi (organoidi) che rappresentano un ottimo modello in vitro per approcci terapeutici sperimentali propedeutici allo sviluppo di trials clinici.

La struttura ospita ogni anno borsisti, contrattisti, dottorandi e tesisti impegnati in vari progetti di ricerca.

 

Responsabile: Valeria Tiranti

tel. 0223942633 - Laboratorio 02-23942663 - valeria.tiranti@istituto-besta.it

 

Segreteria

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Responsabile della pubblicazione: Redazione Web

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