In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare l’Istituto Neurologico Carlo Besta organizza un importante appuntamento dedicato ai pazienti, ai familiari, agli operatori medici e sociali per fare il punto sulla ricerca e la presa in carico dei pazienti affetti da malattie rare.

L’evento, in programma venerdì 28 febbraio a partire dalle 8.30, si svolgerà presso la Biblioteca Scientifica Renato Boeri (Via Celoria, 11).

Saranno presentate le attività di ricerca e terapia per le malattie neurologiche rare, con un particolare accento sul tema della transizione della cura e sulle necessità e criticità della presa in carico di patologie particolarmente disabilitanti. Inoltre sarà arricchito dagli interventi di ospiti illustri per ampliare la visione ai temi dell’accessibilità alla salute per i malati rari all’interno del SSN, della sostenibilità economico-sociale delle nuove tecnologie diagnostiche e delle nuove terapie.

Considerate singolarmente le malattie rare sono decisamente infrequenti, ma se prese tutte insieme costituiscono un fenomeno molto rilevante. In Italia attualmente si stimano circa 2 milioni di malati rari. Di questi la maggior parte è affetta da malattie di competenza neurologica che causano malformazioni, compromissione e degenerazione dello sviluppo cerebrale, dei muscoli e dei nervi, determinando disabilità sin dall’infanzia. L’Istituto Neurologico Besta si occupa da sempre di malattie rare dell’infanzia e dell’età adulta attraverso un approccio globale che parte dalla diagnosi, comprende l’assistenza e la cura, senza tralasciare lo sviluppo della ricerca.

Ad oggi per la maggior parte di queste patologie non esistono cure risolutive, quindi investire nella ricerca è fondamentale, perché – solo identificando i meccanismi che determinano ciascuna malattia – si possono studiare terapie specifiche per ogni paziente. L’Istituto Besta sta portando avanti diversi trial clinici, che anche nel caso delle malattie rare, rappresentano lo strumento metodologico per comprendere se un nuovo farmaco applicato all’uomo può definirsi sicuro ed efficace. 

 “Le malattie rare hanno la caratteristica di essere estremamente complesse” - sottolinea la Dott.ssa Isabella Moroni, Neuropsichiatra Infantile dell’Istituto Besta” e per questo necessitano di un approccio  sistemico che non si limita alle mura del nostro Istituto, ma che ci vede coinvolti in  network nazionali e internazionali per condividere e accrescere le conoscenze che ci auguriamo possano aumentare nel prossimo futuro e consentire una qualità di vita migliore per i pazienti e le loro famiglie”.

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