Istituto Neurologico "Carlo Besta" | Fondazione IRCCS

Milano, 3 luglio 2025 - Uno studio internazionale, di cui l’Istituto Neurologico Carlo Besta è capofila per l’Italia, dimostra l’efficacia del farmaco Selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Lancet.

La neurofibromatosi è una malattia ereditaria rara che predispone allo sviluppo di diversi tumori prevalentemente benigni tra cui il neurofibroma plessiforme, una massa tumorale che cresce su più fibre nervose. Il neurofibroma plessiforme può causare dolore, deformità, problemi motori e, in alcuni casi, trasformarsi in un tumore maligno. Lo studio in doppio cieco controllato verso placebo ha dimostrato che, nei pazienti che non possono essere più trattati con la chirurgia, Selumetinib è efficace nel bloccare la crescita del tumore e nel ridurre il dolore. Sino ad ora il farmaco era utilizzato soltanto in età pediatrica (dai 3 a 18 anni).

Una prima analisi dei risultati dello studio eseguita dopo 16 mesi e condotta su una popolazione di 145 pazienti adulti, ha dimostrato una riduzione della massa tumorale di almeno il 20% del volume nel 20% dei casi e il rallentamento della crescita della lesione tumorale nel 70% dei soggetti trattati. Inoltre, il farmaco è risultato efficace anche nella riduzione del dolore: nel gruppo trattato con il farmaco la sintomatologia dolorosa si è ridotta notevolmente portando a un calo dell’uso dei farmaci antidolorifici che i pazienti assumevano da anni per far fronte alle situazioni di sofferenza generate dalla malattia. “Siamo orgogliosi che il nostro Istituto sia il capofila per l’Italia di questo importante studio internazionale. Al Besta abbiamo arruolato 9 pazienti. Quello che ci rende particolarmente orgogliosi è il fatto di aver dimostrato in modo rigoroso che è possibile una cura farmacologica per questo tipo di tumore anche nell’adulto” – sottolinea la Neurologa dell’Istituto Besta Marica Eoli, coordinatrice del progetto.

In allegato lo studio completo

Ufficio Stampa Istituto Neurologico Carlo Besta
Giulia Fabbri – g.fabbri@bovindo.it – 345 6156164

Il progetto porta gli Interventi Assistiti con Animali a bambini e ragazzi affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) per accompagnarli in un momento delicato,

offrendo momenti di tranquillità e svago prima e dopo i trattamenti

Milano, 1 luglio 2025 – Prosegue l’impegno di Purina, azienda leader in Europa nella cura dei pet, nel promuovere il valore della relazione tra le persone e i pet attraverso attività di IAA (Interventi Assistiti con gli Animali), più comunemente conosciuti come Pet Therapy. Insieme alla Onlus Frida’s Friends, Purina sostiene una nuova iniziativa dedicata a giovani pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA) presso l’Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, centro d’eccellenza per le malattie neurologiche rare.

Gli Interventi Assistiti con Animali, già ampiamente utilizzati in ambito clinico, si configurano in questo caso come un’esperienza pionieristica per il reparto di Neuropsichiatria Infantile 2: si tratta infatti di uno dei primi interventi strutturati dedicati a piccoli pazienti con SMA, una patologia degenerativa che limita fortemente le capacità motorie, fino a compromettere - nei casi più gravi - le funzioni vitali di deglutizione e respirazione. Grazie alla presenza di cani appositamente educati e certificati, ogni incontro diventa un’occasione per abbassare il livello di stress e ansia legati ai trattamenti, migliorare l’umore e promuovere una forma di benessere emotivo che coinvolge non solo i bambini, ma anche famiglie e operatori sanitari.

Grazie alla collaborazione con l’IRCSS Carlo Besta, il progetto si pone l’obiettivo di studiare l’impatto e i benefici che la pet therapy può portare ai piccoli pazienti prima e dopo i trattamenti. In particolare, grazie alla presenza di cani appositamente educati e certificati, ogni incontro può diventare un’occasione per abbassare il livello di stress e ansia legati ai trattamenti, migliorare l’umore e promuovere una forma di benessere emotivo che coinvolge non solo i bambini, ma anche famiglie e operatori sanitari. “Tale iniziativa è attualmente inserita nel programma di somministrazione della terapia farmacologica intratecale, che richiede una procedura invasiva eseguita in sedazione” – spiega Riccardo Masson, Neuropsichiatra Infantile dell’Istituto Neurologico Carlo Besta. “L’equipe dell’Istituto ha elaborato un protocollo di studio per valutare l’impatto degli IAA sul livello di ansia, paura e stress dei bambini che ricevono il trattamento, sulla gestione della procedura da parte degli operatori coinvolti e sulla percezione globale dell’attività da parte di sanitari e caregivers”.

Le attività vengono progettate di settimana in settimana in base alle condizioni cliniche dei pazienti che devono essere trattati, con approcci personalizzati che spaziano dalla stimolazione sensoriale all’interazione educativa, fino a momenti ludici. In questo contesto estremamente delicato, ogni dettaglio deve essere attentamente studiato: dalla scelta del cane più adatto alla valutazione di eventuali paure o allergie, sempre con il supporto attivo dell’équipe medica e delle famiglie.

“Entrare in reparto con un cane significa cambiare, anche solo per pochi minuti, la percezione della malattia e dell’ambiente ospedaliero” – racconta Mario Colombo, presidente della Onlus Frida’s Friends – “In un contesto complesso come quello dell’Istituto Besta, portare la Pet Therapy è una sfida, ma anche una straordinaria opportunità. Il sorriso di un bambino prima di una procedura medica, o la sorpresa negli occhi al primo incontro con il cane, sono segnali che ci confermano ogni giorno la forza di questo progetto.”

Con questo sostegno, Purina rinnova il proprio impegno a favore delle persone più vulnerabili, nella convinzione che il legame con i pet possa rappresentare una risorsa importante anche nei percorsi clinici più difficili.

Il progetto presso l’Istituto Besta si aggiunge alle altre iniziative di Interventi Assistiti con gli Animali promossi dell’azienda. Dal 2024, Purina ha avviato due collaborazioni significative: a Milano, con il progetto “Quattro zampe in corsia” realizzato con Frida’s Friends presso la Casa Pediatrica dell’Ospedale Fatebenefratelli, e a Torino, con For a Smile Onlus ETS, presso la Dental School dell’Ospedale Molinette, per supportare i piccoli pazienti con disabilità in attesa di cure odontoiatriche. Infine, presso la Residenza Anna e Guido Fossati di Monza, sempre con Frida’s Friends, offre un supporto emotivo e psicologico agli anziani affetti da Alzheimer e altre forme di decadimento cognitivo.

“Crediamo da sempre nel valore della relazione tra persone e pet, in particolare nei momenti di maggiore fragilità” – commenta Rafael Lopez, Regional Managing Director Italia e Sud Europa di Purina – “Sostenere progetti come quello realizzato all’Istituto Besta rappresenta per noi un modo concreto di mettere al centro il benessere, non solo degli animali da compagnia, ma anche delle persone che li amano. Siamo orgogliosi di contribuire, insieme a partner d’eccellenza, a migliorare la qualità della vita attraverso esperienze emotivamente significative.”

Attraverso questi interventi, Purina continua a promuovere una visione di società in cui la presenza dei pet possa fare la differenza, anche nei momenti più delicati, offrendo conforto, compagnia e una forma autentica di connessione umana.

Per ulteriori informazioni

Purina, azienda di riferimento del settore PetCare, è presente in tutti i segmenti del mercato con una gamma completa di alimenti per soddisfare le esigenze di alimentazione e benessere di cani e gatti, e offre servizi che contribuiscano a migliorare la relazione fra l’uomo e i pet. Si rivolge alla grande distribuzione (supermercati, ipermercati, negozi al dettaglio) e al canale specializzato (petshop, garden center, agrarie, brico, allevatori e veterinari) con un prestigioso portafoglio di brand tra cui: Gourmet, Friskies, Felix, Dentalife e Adventuros presenti in entrambi i canali; Purina ONE presente solo nella grande distribuzione e PURINA PRO PLAN, PURINA PRO PLAN Veterinary Diets, Tonus e Cat Chow in esclusiva per il canale specializzato. In Italia è presente anche sul nuovo portale di vendita online Purinashop.it con tutti i suoi prodotti. Purina fa parte del Gruppo Nestlé, che in Italia opera oggi con diverse realtà: Nestlé Italiana, Sanpellegrino, Nestlé Purina Petcare, Nespresso, Nestlé Nutrition e Nestlé Health Science, Nestlé Professional e CPW. Il Gruppo Nestlé è leader mondiale nel food & beverage con sede in più di 150 Paesi, e una gamma di oltre 10.000 prodotti frutto della tradizione e della più avanzata ricerca nutrizionale al mondo.

Contatti per la stampa

Purina

Sara Faravelli – relazioni.esterne@purina.nestle.com

Ufficio stampa – Havas PR

Martina Luise – martina.luise@havaspr.com  | 342-9182916

Valentina Romeo – valentina.romeo@havaspr.com

Sara Bottarelli – sara.bottarelli@havaspr.com

^{AVVISO COORDINAMENTO VALORIZZAZIONE N. 10/2025}

^{PER L’ASSEGNAZIONE IN LOCAZIONE DI N. 16 ALLOGGI DI PROPRIETA’ DI ALER MILANO RIENTRANTI NEL PATRIMONIO DELLA VALORIZZAZIONE AI SENSI DELL’ART. 31 L. R. 16/2016 O NON RIENTRANTI NEI SERVIZI ABITATIVI PUBBLICI DA DESTINARE AI DIPENDENTI DELLA FONDAZIONE IRCCS ISTITUTO NEUROLOGICO CARLO BESTA.}

^{PERIODO RACCOLTA DELLE DOMANDE: DAL 20/06/2025 AL 20/08/2025}

REQUISITI DI AMMISSIONE:    

Possono fare domanda medici, biologi, biotecnologi, genetisti e ogni altra figura professionale in ambito biomedico, con età inferiore ai 36 anni, esclusi 6 mesi di congedo parentale per ogni figlio, al momento della scadenza del presente bando.

Gli aspiranti al premio dovranno trasmettere la propria candidatura utilizzando l’Application Form allegato al presente bando.

La domanda dovrà essere redatta in lingua inglese e dovrà pervenire all’indirizzo email ufficioricerca@istituto-besta.it indicando nell'oggetto la seguente dicitura: PREMIO NAZIONALE “TOMMASO CARACENI” - 2025.

Avviso pubblico per l’aggiornamento dell’elenco degli avvocati liberi professionisti cui conferire incarichi di rappresentanza in giudizio

In occasione della Giornata Mondiale della Salute, l’Istituto Neurologico Carlo Besta organizza giovedì 10 aprile a partire dalle 17.30 un evento pubblico dedicato ai benefici della Mindfulness nel favorire il benessere emotivo e una vita sana.

Sarà possibile seguire l’evento in diretta streaming collegandosi al link di seguito.

Fare prevenzione delle malattie del cervello vuol dire anche essere consapevoli che una dieta equilibrata, una corretta attività fisica, il coltivare le relazioni sociali sono azioni che hanno un ruolo fondamentale nel garantire il benessere del nostro cervello.

Se si ha la salute del cervello, si ha salute, e quindi una bna ed equilibrata vita emotiva promuove una buona salute fisica. È questa la riflessione che l’Istituto Besta porta in occasione della Giornata Mondiale della Salute alla quale seguirà un approfondimento dedicato alla Mindfulness e agli stili di vita sani.

La mindufulness è una pratica di meditazione antichissima, che insegna a prestare attenzione al “qui e ora” e ad “accettare tutto quello che arriva, sensazioni, pensieri, reazioni, in maniera non giudicante e accogliente” secondo la definizione data da J Kabat Zinn, il ricercatore e clinico statunitense della Harvard Medical School, vero pioniere della applicazione della mindfulness in ambito clinico.

La pratica rende i pazienti più consapevoli della loro condizione clinica e può renderli partecipi del loro processo di recupero; cambia l’atteggiamento del paziente che da recipiente passivo diventa parte attiva della strategia terapeutica e questo comporta un potenziamento della efficacia delle terapie farmacologiche impostate.

Ma non solo, la mindfulness può portare benefici nella vita di tutte le persone, a partire dalla riduzione dello stress, al miglioramento del benessere psicologico, aumento dell’autostima e un miglioramento di comportamenti legati alla salute. Al termine dell’incontro la dottoressa Licia Grazzi e la dottoressa Fabia Schoss guideranno una sessione di mindfulness dedicata a tutti i partecipanti.

ALL’ISITITUTO BESTA UNA GIORNATA PER GUARDARE AL FUTURO CON LE NOVITA’ DELLA RICERCA, L’IMPORTANZA DELLA DIAGNOSI PRECOCE E DELL’ASSISTENZA AI PAZIENTI

In occasione della 18° Giornata Mondiale di Consapevolezza dell’Autismo, l’Istituto Neurologico Carlo Besta organizza il 2 aprile a partire dalle ore 10.00 presso la Biblioteca Scientifica Renato Boeri (Via Celoria, 11) una giornata di divulgazione in cui medici, familiari e associazioni delle famiglie potranno confrontarsi su temi molto importanti: dall’importanza della diagnosi precoce, all’assistenza dei pazienti fino alle novità in ambito di ricerca scientifica. Durante l’incontro alcuni “Amici del Besta” testimonieranno con dei video il loro sostegno all’Istituto e lo scrittore Donato Carrisi condividerà con i presenti una sua performance artistica.

I disturbi dello spettro autistico sono una condizione molto eterogenea caratterizzata dalla comparsa precoce in un bambino di una difficoltà nella comunicazione e dell’interazione sociale e di comportamenti ripetitivi e interessi ristretti. I dati epidemiologici internazionali e nazionali dimostrano come i numeri siano nettamente in aumento. In un recente studio americano si parla di una prevalenza di 1 bambino su 36, mentre se si restringe la lente di osservazione all’Italia, la casistica rimane comunque alta: intorno a 1 bambino su 70. L’aumento dell’incidenza è dovuto a diversi fattori: in primis una maggiore sensibilizzazione al problema, per cui vengono diagnosticati anche bambini che presentano quadri molto più sfumati. Si tratta di un’importante destigmatizzazione rispetto a una patologia che oggi viene affrontata dalla società con una diversa prospettiva. L’autismo è un modello di cause multifattoriale, in cui cause genetiche si intersecano a fattori ambientali. Una gravidanza a rischio o un’età genitoriale avanzata al momento del concepimento, esposizioni a tossici in gravidanza (come ad esempio le microplastiche), possono determinare un’alterazione genetica nel bambino.

In questo scenario la diagnosi precoce è essenziale per intervenire in modo repentino, sostenere lo sviluppo del bambino e impostare un percorso terapeutico mirato. Proprio in questo ambito il nostro Istituto ha partecipato nel 2024, insieme ad altri IRCCS e all’Istituto Superiore di Sanità, al gruppo di lavoro di esperti istituito dal Ministero della Salute con l’obiettivo di valutare le indicazioni all’intervento comportamentale.

Durante l’evento saranno presentati i risultati di WIN4ASD, la piattaforma informatica di Regione Lombardia messa a disposizione di tutti i Pediatri di Famiglia e di tutti i servizi di Neuropsichiatria Infantile con l'obiettivo di facilitare l’individuazione precoce dei soggetti a rischio di Disturbo dello Spettro Autistico entro i 18 mesi di vita del bambino. Grazie alla piattaforma attiva dal 2023 sono arrivati all’Istituto Besta, che è uno dei centri sovrazonali dove vengono presi in carico i casi più complessi, oltre 70 bambini.

L’evento sarà anche l’occasione per fare il punto sulle prospettive della ricerca scientifica. In particolare, l’Istituto Besta, grazie ai fondi del PNRR, sta portando avanti un importante progetto di ricerca che ha lo scopo di individuare possibili trattamenti terapeutici, a partire dagli studi cellulari. “L’idea di questo studio nasce da un lavoro che ci vede a fianco della Casa Sollievo della Sofferenza di San Giovanni Rotondo Padre Pio con cui abbiamo identificato un possibile target terapeutico per una sindrome genetica con autismo: quella di Smith-Magenis. Attraverso questo nuovo progetto di ricerca vogliamo cercare di espandere questo modello alle forme di autismo non sindromico. Saranno valutati 100 pazienti di cui 80 con autismo non sindromico e 20 con autismo sindromico. Attraverso un prelievo di sangue nei pazienti che parteciperanno allo studio e il loro controllo di confronto – un fratello o un genitore sano - riprogrammeremo la cellula staminale per poi derivare in vitro il neurone e effettuare studi su DNA, RNA, proteine, zuccheri e lipidi intracellulari. L’obiettivo è quello di comprendere se vi sono differenze tra il soggetto autistico e il controllo e di identificare biomarcatori che potrebbero diventare bersagli terapeutici” – spiega il dott. Stefano D’Arrigo, Neuropsichiatra Infantile, SSD Sindromi Genetiche con disabilità intellettiva e disturbi dello spettro autistico dell’Istituto Besta.

Un’altra area di ricerca riguarda il ruolo del microbiota intestinale nei disturbi dello spettro autistico che vede la collaborazione tra l’Istituto Besta e Humanitas grazie al progetto sviluppato con la Professoressa Maria Rescigno, tra i massimi esperti mondiali di microbiota. Dalla letteratura scientifica è noto l’asse che lega cervello e intestino. L’alterazione della flora batterica può determinare una modifica della permeabilità della membrana intestinale e creare un’infiammazione capace di determinare una alterazione dello sviluppo neuronale precoce in soggetti geneticamente predisposti. Questo è un altro esempio di fattore ambientale che si interseca a una causa genetica. L’idea da cui parte lo studio è che, rimodulando il microbiota intestinale di un bambino con disturbo dello spettro autistico, si possano avere dei miglioramenti, non solo per i sintomi gastroenterici che spesso presentano, ma anche per quello che riguarda le alterazioni della sfera comportamentale e interazionale.

Programma dell’evento:

18° GIORNATA MONDIALE DELL’AUTISMO AL BESTA

Assistenza, ricerca, cura

Mercoledì 2 Aprile 2025

10:00-13:00

Biblioteca Scientifica “Renato Boeri”

Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Via Celoria, 11 - Milano

Saluti introduttivi

On. Marcello Gemmato

Sottosegretario di Stato alla Salute

Attilio Fontana

Presidente, Regione Lombardia

Mario Melazzini

Direttore Generale Welfare, Regione Lombardia

Raffaella Turatto

Comitato Uniti per l'Autismo

Lodovico Barassi

Presidente Fondazione Mariani

Marta Marsilio

Presidente, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Angelo Cordone

Direttore Generale, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Giuseppe Lauria Pinter

Direttore Scientifico, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Il saluto di alcuni amici del Besta

FC Internazionale Milano

Elio

Donato Carrisi

Il Progetto Regionale Autismo

Introduce Ivan Limosani, Coordinatore Cabina di Regia Disturbi Spettro Autistico, Direzione Generale Welfare, Regione Lombardia

Esperienza della rete curante per la diagnosi precoce

Paola Colombo

Coordinatrice SmartLab - Associazione La Nostra Famiglia IRCCS Eugenio Medea, Bosisio Parini

Il ruolo dei centri sovrazonali: la valutazione clinica, strumentale e genetica dei casi complessi

Sara Bulgheroni, Arianna De Laurentiis, Claudia Ciaccio

SSD Sindromi Genetiche con disabilità intellettiva e disturbi dello spettro autistico

Centro Fondazione Mariani per lo studio disordini del neurosviluppo

Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

La Ricerca sull’autismo al Besta

Profilo omico nell’autismo (Automic): dagli studi cellulari ai trattamenti futuri (Progetto PNRR)

Stefano D'Arrigo

SSD Sindromi Genetiche con disabilità intellettiva e disturbi dello spettro autistico

Centro Fondazione Mariani per lo studio disordini del neurosviluppo

Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta

Microbiota intestinale e disturbi dello spettro autistico: quale legame?

Maria Rescigno

Professore Ordinario di Patologia Generale

Humanitas University

Le domande delle famiglie ai medici e psicologi del Besta

La presentazione in occasione dell’evento scientifico VISION@BESTA: “Under the Light of Volume Electron Microscopy” che sancisce la partnership quinquennale con Zeiss Microscopy

Milano, 26 marzo 2025 - L’Istituto Besta inaugura la Facility di imaging Vision@Besta con una giornata dedicata alla microscopia correlativa di volume. La facility è dotata di una piattaforma di microscopia correlativa Zeiss di ultima generazione che permetterà di analizzare campioni di tessuto integrando informazioni che per lungo tempo sono state oggetto esclusivo della microscopia ottica o elettronica. La stazione mette in dialogo un microscopio ottico a super-risoluzione, LSM980-Airyscan, e uno elettronico, Volutome, con una postazione di analisi di immagine e ricostruzione tridimensionale potenziata con intelligenza artificiale. Questa combinazione permette di analizzare con enorme dettaglio cellule e tessuti, dalle interconnessioni cellulari fino alla struttura più fine dei singoli organelli. Un avanzamento straordinario nel settore dell’imaging cellulare che contribuisce a trovare risposte fondamentali a complessi quesiti che si possono tradurre in scoperte a favore della medicina personalizzata.

La nuova stazione di microscopia del Besta, acquistata grazie all’importante sostegno della Fondazione ICO Falck, è stata ufficialmente presentata in occasione del convegno scientifico “VISION@BESTA: Under the Light of Volume Electron Microscopy”. Durante i lavori è stata annunciata la partnership quinquennale tra l’Istituto Besta e Zeiss Microscopy. La collaborazione ha l’obiettivo di sviluppare progetti comuni nell’ambito della ricerca legata alle Neuroscienze utilizzando la microscopia 3D. Inoltre, Zeiss garantirà un supporto di assistenza tecnica altamente specializzata e una formazione continua ai ricercatori del Besta erogata da un team di esperti nazionali e internazionali. La partnership rafforzerà anche il networking dell’Istituto grazie all’ingresso nella rete di laboratori partner Zeiss nell’ambito della microscopia di Volume applicata alle Neuroscienze.

“Siamo orgogliosi di inaugurare la facility di imaging Vision@Besta che vanta delle macchine totalmente all’avanguardia al servizio delle neuroscienze. In una prima fase i microscopi saranno a disposizione dei gruppi interni all’Istituto. I ricercatori, opportunamente guidati e supportati nell’utilizzo della stazione di microscopia, potranno sviluppare i loro progetti. Non appena la facility entrerà a regime, l’idea è quella di sviluppare collaborazioni scientifiche con altri istituti di ricerca per sviluppare progetti applicabili alla ricerca preclinica e, in un futuro, alla diagnostica e alla terapia” – sottolinea il Prof. Giuseppe Lauria Pinter, Direttore Scientifico dell’Istituto Neurologico Carlo Besta.

In occasione della Giornata Mondiale delle Malattie Rare l’Istituto Neurologico Carlo Besta organizza un importante appuntamento dedicato ai pazienti, ai familiari, agli operatori medici e sociali per fare il punto sulla ricerca e la presa in carico dei pazienti affetti da malattie rare.

L’evento, in programma venerdì 28 febbraio a partire dalle 8.30, si svolgerà presso la Biblioteca Scientifica Renato Boeri (Via Celoria, 11).

Saranno presentate le attività di ricerca e terapia per le malattie neurologiche rare, con un particolare accento sul tema della transizione della cura e sulle necessità e criticità della presa in carico di patologie particolarmente disabilitanti. Inoltre sarà arricchito dagli interventi di ospiti illustri per ampliare la visione ai temi dell’accessibilità alla salute per i malati rari all’interno del SSN, della sostenibilità economico-sociale delle nuove tecnologie diagnostiche e delle nuove terapie.

Considerate singolarmente le malattie rare sono decisamente infrequenti, ma se prese tutte insieme costituiscono un fenomeno molto rilevante. In Italia attualmente si stimano circa 2 milioni di malati rari. Di questi la maggior parte è affetta da malattie di competenza neurologica che causano malformazioni, compromissione e degenerazione dello sviluppo cerebrale, dei muscoli e dei nervi, determinando disabilità sin dall’infanzia. L’Istituto Neurologico Besta si occupa da sempre di malattie rare dell’infanzia e dell’età adulta attraverso un approccio globale che parte dalla diagnosi, comprende l’assistenza e la cura, senza tralasciare lo sviluppo della ricerca.

Ad oggi per la maggior parte di queste patologie non esistono cure risolutive, quindi investire nella ricerca è fondamentale, perché – solo identificando i meccanismi che determinano ciascuna malattia – si possono studiare terapie specifiche per ogni paziente. L’Istituto Besta sta portando avanti diversi trial clinici, che anche nel caso delle malattie rare, rappresentano lo strumento metodologico per comprendere se un nuovo farmaco applicato all’uomo può definirsi sicuro ed efficace. 

 “Le malattie rare hanno la caratteristica di essere estremamente complesse” - sottolinea la Dott.ssa Isabella Moroni, Neuropsichiatra Infantile dell’Istituto Besta” e per questo necessitano di un approccio  sistemico che non si limita alle mura del nostro Istituto, ma che ci vede coinvolti in  network nazionali e internazionali per condividere e accrescere le conoscenze che ci auguriamo possano aumentare nel prossimo futuro e consentire una qualità di vita migliore per i pazienti e le loro famiglie”.

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