Per i progetti “starting grant” (SG) del bando di Ricerca Finalizzata del ministero della Salute, che coinvolgono ricercatori con età inferiore ai 33 anni, è stato selezionato lo studio del giovane ricercatore del nostro Istituto.

Lo studio “LHON's engineered hiPSCs using CRISPR/Cas9 technology to create a fluorescent retinal reporter: travel through the optic nerve” del dottor Andrea Cavaliere, borsista e dottorando che attualmente lavora nei laboratori di Bicocca nel gruppo della dottoressa Valeria Tiranti, è stato ammesso al finanziamento del Bando Ricerca Finalizzata 2021 per la categoria “Starting Grant”.

Il giovane ricercatore si occupa della Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber (LHON), malattia neurodegenerativa che colpisce il nervo ottico e porta alla cecità soprattutto i giovani uomini.  È causata da mutazioni del DNA mitocondriale che conducono alla degenerazione selettiva delle cellule RGC, le Cellule Gangliari Retiniche.

“Il progetto prevede la creazione di modelli sperimentali attraverso cellule staminali di pazienti affetti da questa patologia rara – spiega Andrea Cavaliere -. L’obiettivo è realizzare, attraverso queste staminali, organoidi retinici. Questa sindrome infatti colpisce le cellule della retina e in particolare le RGC, sebbene la mutazione sia presente in tutte le cellule del corpo”.

Il ricercatore approfondisce: “Partirò utilizzando le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) che derivano da cellule del sangue o dai fibroblasti: queste ultime vengono ‘riprogrammate’ ad iPSC e poi differenziate in specifici tipi cellulari divenendo ciò che ci interessa studiare. All’interno delle iPSC inserisco un fattore fluorescente che mi permetterà di seguire e monitorare lo sviluppo delle Cellule Gangliari Retiniche RGC. Dove? All’interno degli organoidi che andrò a formare, che sono dei modelli sperimentali in 3D della retina, che ricostruiscono proprio la struttura della retina”.

Lo step successivo dello studio del dottor Cavaliere consisterà nel creare degli organoidi del talamo dove arrivano gli assoni delle cellule retiniche RGC.

“Ultimo passo sarà unire i due organoidi del talamo e della retina: obiettivo finale è studiare questo modello - precisa Andrea Cavaliere -. Ora si sta cercando il modello da studiare. In futuro, sarà possibile su questi modelli prevedere la sperimentazione di farmaci”.

Per il giovane borsista lo studio premiato, della durata di tre a anni, è una bella soddisfazione: “È il primo che scrivo – conclude -. Sono soddisfatto del risultato. Ringrazio la dottoressa Tiranti che ha creduto in me e mi ha sempre spronato ad andare avanti”.