Identificata proteina che blocca la formazione di amiloide, causa della malattia

Il prossimo numero della rivista SCIENCE pubblica uno studio sulla malattia di Alzheimer che ha importanti implicazioni sia nell’ambito dello screening genetico sia della terapia. Lo studio è stato realizzato da ricercatori della Fondazione Istituto neurologico Carlo Besta, diretti da Fabrizio Tagliavini, e dell’Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri, diretti da Mario Salmona, con la collaborazione di colleghi dell’Università degli studi di Milano e del Nathan Kline Institute di Orangeburg, New York. 
La ricerca è stata finanziata dal Ministero della Salute e dalla Fondazione CARIPLO progetto “Guard”.
La malattia di Alzheimer è la causa più comune di demenza: in Italia ne sono colpite 450 mila persone e nell’Unione Europea interessa oltre 6 milioni di soggetti, cifra destinata a raddoppiare entro il 2050 in relazione all’invecchiamento della popolazione. Per questo motivo il Parlamento Europeo ha recentemente deciso di intraprendere un piano d’azione comune per combattere la malattia per la quale non esistono tuttora cure efficaci.
L’Alzheimer è causato all’accumulo nel cervello di un frammento proteico denominato “beta-proteina” che si aggrega generando depositi insolubili, le placche amiloidi. 
“La ricerca – spiega Fabrizio Tagliavini, direttore del Dipartimento di malattie neurodegenerative della Fondazione Besta - ha identificato una forma mutata di beta-proteina la quale ha un comportamento biologico sorprendente in quanto si lega alla beta-proteina normale e blocca la formazione di amiloide e lo sviluppo dalla malattia”.
“Questa proprietà - continua Mario Salmona, direttore del Dipartimento di biochimica molecolare e farmacologia dell’Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri - apre una nuova prospettiva terapeutica sia per le forme genetiche che per quelle sporadiche di malattia di Alzheimer, basata sull’uso di frammenti proteici contenenti questa mutazione o di composti peptido-mimetici”.
I ricercatori dell’Istituto Besta e del Mario Negri sono attualmente impegnati nello sviluppo di queste molecole e nella valutazione della loro efficacia in modelli animali di Alzheimer. La strada verso la cura della malattia è ancora lunga, ma l’approccio innovativo del gruppo milanese rappresenta un grosso passo avanti in questa direzione. 

Autori del lavoro: Giuseppe Di Fede, Marcella Catania, Michela Morbin, Giacomina Rossi, Silvia Suardi, Giulia Mazzoleni, Marco Merlin, Anna Rita Giovagnoli, Sara Prioni, Alessandra Erbetta, Chiara Falcone, Marco Gobbi, Laura Colombo, Antonio Bastone, Marten Beeg, Claudia Manzoni, Bruna Francescucci, Alberto Spagnoli, Laura Cantù, Elena Del Favero, Efrat Levy, Mario Salmona, Fabrizio Tagliavini.

“A Recessive Mutation in the APP Gene with Dominant-Negative Effect on Amyloidogenesis”. Science, 13 March 2009.

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