Milano, 3 luglio 2025 - Uno studio internazionale, di cui l’Istituto Neurologico Carlo Besta è capofila per l’Italia, dimostra l’efficacia del farmaco Selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1. I risultati sono stati pubblicati sulla rivista Lancet.

La neurofibromatosi è una malattia ereditaria rara che predispone allo sviluppo di diversi tumori prevalentemente benigni tra cui il neurofibroma plessiforme, una massa tumorale che cresce su più fibre nervose. Il neurofibroma plessiforme può causare dolore, deformità, problemi motori e, in alcuni casi, trasformarsi in un tumore maligno. Lo studio in doppio cieco controllato verso placebo ha dimostrato che, nei pazienti che non possono essere più trattati con la chirurgia, Selumetinib è efficace nel bloccare la crescita del tumore e nel ridurre il dolore. Sino ad ora il farmaco era utilizzato soltanto in età pediatrica (dai 3 a 18 anni).

Una prima analisi dei risultati dello studio eseguita dopo 16 mesi e condotta su una popolazione di 145 pazienti adulti, ha dimostrato una riduzione della massa tumorale di almeno il 20% del volume nel 20% dei casi e il rallentamento della crescita della lesione tumorale nel 70% dei soggetti trattati. Inoltre, il farmaco è risultato efficace anche nella riduzione del dolore: nel gruppo trattato con il farmaco la sintomatologia dolorosa si è ridotta notevolmente portando a un calo dell’uso dei farmaci antidolorifici che i pazienti assumevano da anni per far fronte alle situazioni di sofferenza generate dalla malattia. “Siamo orgogliosi che il nostro Istituto sia il capofila per l’Italia di questo importante studio internazionale. Al Besta abbiamo arruolato 9 pazienti. Quello che ci rende particolarmente orgogliosi è il fatto di aver dimostrato in modo rigoroso che è possibile una cura farmacologica per questo tipo di tumore anche nell’adulto” – sottolinea la Neurologa dell’Istituto Besta Marica Eoli, coordinatrice del progetto.

In allegato lo studio completo

Ufficio Stampa Istituto Neurologico Carlo Besta
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