CA 16/2019 - Collaborazione Coordinata e Continuativa nell’ambito dei progetti: 1. Uno studio in due parti, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di RO7034067 in bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 1 2. Uno studio in due parti, in continuo, in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato, multicentrico, per valutare la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia di RO7034067 in pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3 da svolgersi presso la UOC Neurologia dello Sviluppo.

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