“FDA ha di recente approvato l'uso di risdiplam per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA), in tutte le forme cliniche della patologia sopra i due mesi di età,” dice il dott. Riccardo Masson,  ricercatore della Unità di Neurologia dello sviluppo della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ”Carlo Besta”,” si tratta del  primo farmaco per la SMA che può essere assunto per via orale a domicilio del paziente.

Rappresenta  pertanto una conquista davvero importante per i nostri pazienti e la loro qualità della vita. Aumenta la produzione di proteina SMN. Il nostro Istituto ha svolto un ruolo determinante in questo successo, di cui potrà beneficiare l'intera comunità dei pazienti con SMA”.L'unità di Neurologia dello Sviluppo è il centro che a livello internazionale ha reclutato il maggior numero di pazienti nell'ambito dello studio multicentrico Firefish (SMA 1), e tra i principali centri dello studio Sunfish (SMA 2 e 3)...