Attività principali:
• divulgazione scientifica;
• utilità sociale a favore degli affetti da sindrome di Pitt Hopkins e delle loro famiglie (come per es. Vacanza Sorriso);
• ricerca scientifica indirizzata allo studio della sindrome di Pitt Hopkins;
• premi tesi di laurea/specializzazione sulla sindrome di Pitt Hopkins;
• Registro Nazionale con ISS;
nonché di:
• tutela dei diritti civili degli affetti da sindrome di Pitt Hopkins;
• assistenza sociale degli affetti da sindrome di Pitt Hopkins;
• assistenza socio-sanitaria degli affetti da sindrome di Pitt Hopkins;