Nuove speranze per la sindrome di Leigh: una scoperta che apre la strada a possibili terapie

Una scoperta rivoluzionaria che conferma ancora una volta l’eccellenza del Besta nella ricerca sulle malattie mitocondriali. È stato pubblicato sulla prestigiosa rivista scientifica Cell lo studio che ha aperto nuove prospettive terapeutiche per la sindrome di Leigh, una delle più gravi patologie neurologiche pediatriche che finora non ha mai disposto di trattamenti in grado di modificarne il decorso. La ricerca è stata coordinata da Alessandro Prigione, dell’Università di Düsseldorf, coadiuvata in Italia dal nostro ricercatore Dario Brunetti e da Emanuela Bottani, ricercatrice e docente di Farmacologia dell’Università di Verona. Fondamentale il contributo delle dottoresse del Centro Fondazione Mariani per le Malattie Mitocondriali Pediatriche che opera all’interno dell’Istituto Besta. In laboratorio sono state ricreate cellule nervose affette dalla malattia, successivamente testate con oltre 5.600 farmaci. Il sildenafil, già approvato per uso clinico, ha migliorato la funzione delle cellule malate. Verificato con esisti positivi anche sui maiali, il farmaco è stato poi somministrato a un piccolo gruppo di pazienti nell’ambito di un uso individuale, mostrando una buona tollerabilità. Sono ora in corso studi clinici per valutarne sicurezza ed efficacia su un numero più ampio di pazienti.  Questi risultati segnano una svolta storica nella gestione della sindrome di Leigh, una grave patologia che ora intravede una concreta prospettiva di trattamento.